中国动物疾病模型重大进展:首例病基因敲入猪诞生

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  原标题:中国动物疾病模型重大进展:首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪诞生

  1872年,亨廷顿病由美国医学家乔治?亨廷顿首次发现并因此命名。患病者会表现出手舞足蹈状,故又被称为“致命的舞蹈”。

  实际上,类似于阿尔茨海默症(AD)、帕金森综合征(PD)、肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ASL)等,亨廷顿病是一种神经退行性疾病。但和阿尔茨海默症等疾病不同的是,亨廷顿病还是一种常染色体显性遗传疾病。这就意味着,只要父母一方患有疾病,子女就有50%的概率面临相同的命运,甚至世世代代难以逃脱“魔咒”。

  目前,该疾病没有有效治疗方法,“看着他走向死亡”是患者家属的最后心路。过去的20年时间里,药企进行了近百次临床试验,研究了治疗亨廷顿症的41种不同组合药物,但只有2种药物获得许可,并且只能缓解症状。

  最新的进展是,该疾病的大动物模型成功建立。北京时间3月30日,生物学顶级学术期刊《细胞》(Cell)在线发表了中国科学家的一项重大成果:首次利用CRISPR/Cas9基因编辑技术和体细胞核移植技术(SCNT),成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪,精准地模拟出人类神经退行性疾病。2个月以前,中国科学家获得全球首个体细胞克隆猴的成果也发表在该期刊。

中国动物疾病模型重大进展:首例病基因敲入猪诞生

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